科技时报--85万美元!美国首个遗传病基因疗法定出天价
发布时间:2021-11-09 14:23:57
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来源:支架厂家
新华社华盛顿1月3日电(记者林小春 周舟)美国火花基因疗法公司3日宣布,美国首个获批上市的遗传病基因疗法Luxturna定价85万美元。这1“天价”遭到全球广泛关注。
1次性疗法Luxturna上个月获得美国食品和药物管理局批准,用于治疗与双等位基因RPE65突变相干的遗传性视网膜营养不良疾病国有土地上房屋征收强拆怎么办。该病侵害患者视力,乃至导致特定患者失明,此前1直没有有效疗法。
火花基因疗法公司发言人莫妮克·达·席尔瓦告知新华社记者,Luxturna的批发采购本钱是双眼85万美元。这1价格综合考虑了患者、家属、医疗保健提供者、治疗中心等各利益攸关方的关心,和公司可延续发展的需求。
虽然85万美元可谓“天价”,但仍低于外界此前估计的100万美元售价。
Luxturna疗法是通过直接向患者视网膜细胞注射相干替换基因,让这些细胞产生能将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质,从而改进患者视力。
火花基因疗法公司表示,如果Luxturna不起作用,将给患者退还部分费用,公司已与1些保险公司原则上达成或正积极讨论相干协议。另外,他们还在推动分期付款解决方案。
达·席尔瓦说,目前还没有在中国销售Luxturna的计划。
迄今关于强拆赔偿标准,美药管局1共批准3种基因疗法,另两种疗法去年早些时候获批,分别是淋巴癌疗法Yescarta和白血病疗法Kymriah,定价37.3万美元和47.5万美元。
研制Kymriah的瑞士诺华公司曾表示,如果Kymriah使用第1个月见不到效果,将不用患者付费。
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